REZDIFFRA (™) es RESMETRION
La nueva innovación terapéutica frente al hígado graso, quizás también frente al páncreas graso y el corazón graso.
El medicamento Rezdiffra de Madrigal Pharmaceuticals obtuvo la primera aprobación en Estados Unidos para tratar enfermedades como esteatohepatitis no alcohólica, o NASH, también llamada esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica, o MASH, hígado graso o fibrosis hepática de moderada a fase avanzada. Madrigal informó los resultados de un ensayo en etapa avanzada que muestra que su medicamento reduce los depósitos de grasa y las cicatrices causadas por la enfermedad.
MASH:
La esteatohepatitis asociada a disfunción metabólica (MASH), anteriormente conocida como esteatohepatitis no alcohólica (NASH), es una enfermedad hepática grave que puede progresar a cirrosis, insuficiencia hepática, cáncer de hígado, necesidad de trasplante de hígado y mortalidad prematura.
La MASH es la principal causa de trasplante de hígado en mujeres y la segunda causa principal de todos los trasplantes de hígado, además de ser la indicación de trasplante de hígado de mayor crecimiento en Europa. Una vez que los pacientes progresan a MASH con fibrosis hepática moderada a avanzada (consistente con fibrosis en estadios F2 a F3), el riesgo de resultados hepáticos adversos aumenta drásticamente: estos pacientes tienen un riesgo de mortalidad hepática de 10 a 17 veces mayor en comparación con los pacientes sin fibrosis.
Con cirrosis hepática se enfrentan a un riesgo 42 veces mayor de mortalidad hepática, lo que subraya la necesidad de tratar el MASH antes de que se presenten complicaciones de la cirrosis. El MASH también es un factor desencadenante independiente de enfermedad cardiovascular, la principal causa de mortalidad en pacientes y quizás también la afectación pancreática por la grasa.
A medida que mejora la concienciación sobre la enfermedad MASH y aumenta su prevalencia, se espera que aumente el número de pacientes diagnosticados con MASH con fibrosis moderada a avanzada o cirrosis MASH compensada (F2-F4c).
Es más que importante mencionar que 1/4 de la población adulta española tiene alguna forma de hígado graso metabólico y un 25 % de ellos desarrollará esteatohepatitis (inflamación grasa del hígado) conduciendo a fibrosis hepática como paso previo a la cirrosis.
El tratamiento abordaje de este trastorno se limitaba al cambio de hábitos de vida del paciente, dirigido a la pérdida de peso como principal medida que mejora la inflamación y reduce el depósito de grasa en el hígado, aunque con tasas de éxito muy bajas y muy limitadas.
Cifras actuales más que preocupantes.
REZDIFFRA, ¿Qué es?
Rezdiffra es un agonista de THR-β hepático, oral, de administración una vez al día, diseñado para abordar las principales causas subyacentes del MASH. Es el primer medicamento aprobado para el tratamiento de la MASH por la agencia reguladora estadounidense (FDA) a espera de su aprobación por el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA).
Rezdiffra logró los criterios de valoración principales de mejora de la fibrosis y resolución de la MASH, y el 91 % de los pacientes tratados con una mejora o estabilización de la función hepática.
Detalles de importancia de Resmetrion:
El nuevo fármaco, llamado REZDIFFRA, puede suponer un cambio total en la terapéutica estándar, según se desprende de los resultados divulgados de un estudio de fase 3 aleatorizado, multicéntrico y multinacional (245 centros de 15 países), que en su análisis intermedio ha incluido datos de un total de 966 pacientes adultos con hígado graso no alcohólico confirmado por biopsia y fibrosis en sus fases intermedias (sin llegar a cirrosis).
Se trata de un fármaco activo por vía oral que actúa selectivamente en el hígado, en concreto sobre los receptores beta de la hormona tiroidea de los hepatocitos, y ayuda a regular el metabolismo de los lípidos y la glucosa. Los resultados preliminares revelan que hasta un 26-30 % de los pacientes tratados con el fármaco tenían resolución de la actividad de su enfermedad –sin empeoramiento de la fibrosis.
Con respecto a la fibrosis, esta se reducía en el 24-26 % de quienes recibieron el fármaco, mejorando el perfil lipídico en sangre, con una reducción de los niveles de LDL del 14-16 % tras 6 meses de tratamiento.
Todo ello con un perfil de seguridad relativamente benigno: se vio que los efectos adversos relacionados con el fármaco eran mayoritariamente leves-moderados siendo los trastornos gastrointestinales (diarrea y náuseas) los más frecuentes.
Se trata de una positiva incorporación, que puede reducir el riesgo de progresión de la hepatopatía y de complicaciones cardiovasculares y pancreáticas asociadas al hígado graso, (páncreas graso y corazón graso), aunque de momento y a falta de estudios específicos parece aportar un beneficio clínico moderado en ambas complicaciones asociadas a MASH.
PODER favorecer el desarrollo de mejores tratamientos y optimizar los sistemas de diagnóstico y detección precoz de la enfermedad para evitar complicaciones más que severas en hígado principalmente, corazón y páncreas.
COMENTARIOS:
Es de esperar con grandes esperanzas la aprobación de REZDIFFRA en España lo antes posible para implementar los estudios y tratamientos específicos en Alicante. en
La Unidad de Obesidad y Patologías Hepáticas asociadas a MASH (HÍGADO GRASO) dispone junto a un equipo multidisciplinar de calidad y amplia experiencia de años junto con las tecnologías diagnósticas de vanguardia los medios necesarios para implementar esta nueva terapéutica una vez pueda estar en España y ser pioneros en Alicante.
Dr. Víctor Toledo-Pimentel
Especialista en Aparato Digestivo
Col 03/1703543
Alicante
Gabinete Médico de Especialidades Terapéuticas Doctor y Doctor.